Информацията, предоставена в този уеб сайт, е предназначена само за медицински специалисти в България

Search

Menu

Close

ВходИзход
Продукти на ПфайзерТерапевтични областиМатериали и медиен центърМатериали и медиен центърСъбитияМатериали за свалянеВидео
КонтактиКонтактиСвържете се с насМедицинска информация
Повече за VyndaqelПовече за ATTR-CM Важността на ранното диагностициранеСуспекцияДиагностициранеДиагностична диаграмаПовече за ATTR-PN Важността на ранното диагностициранеИнформираностМултидисциплинарен подход Дизайн на проучванетоДизайн на проучването при ATTR-PN Ефикасност и БезопасностATTR-PN Пилотни данни за ефикасностДългосрочна ефикасностЕдикасност при различните мутацииДългосрочна преживяемостПрофил на безопасност ДозировкаДозировка при ATTR-PN Механизъм на заболяването/Механизъм на действиеATTR-CM Роля на TTR Механизъм на заболяването ATTR-CMМеханизъм на действие при ATTR-CMATTR-PN Механизъм на заболяването ATTR-PNМеханизъм на действие при ATTR-PN РесурсиСъбитияМатериалиВидеа
VYNDAQEL предизвиква мощна стабилизация в много важен момент1-4VYNDAQEL е единственият одобрен лекарствен продукт, чието действие е насочено към стабилизиране на TTR тетрамера1-11

Tafamidis се свързва с TTR на тироксин-свързващите места, като стабилизира тетрамера.3,12

Стабилизацията на TTR предотвратява дисоциацията до мономери. Това е скорост-ограничаващата стъпка в амилоидогенния процес.3,12
Watch a video about TTR stabilizationСтабилизацията на TTR е доказана при редица мутации:*
  • 95% от пациентите с Val30Met мутация на година 1,59
  • 100% от пациентите с не-Val30Met мутация на година 110ǂ

Определена чрез изследване на стабилизацията на TTR9,10

Дизайн на проучването: При рандомизирано, двойносляпо, плацебо контролирано пилотно проучване с продължителност 1,5 г. пациенти с Val30Met мутация са приемали VYNDAQEL 20 mg веднъж дневно или плацебо. Първични крайни точки кумулативно: Анализ на отговора въз основа на Скор за невропатично увреждане – долни крайници (NIS-LL) (промяна на NIS-LL с по-малко от 2 пункта) и разлики между групите на лечение по отношение на средната промяна на общия скор по Норфолкския въпросник за качество на живот при диабетна невропатия (TQOL) спрямо изходното ниво в ITT популацията (n=125) и популацията за оценка на ефикасността (n=87). Вторични крайни точки: промени в неврологичната функция, промяна на функцията на дебелите и тънките нервни влакна, хранителния статус и стабилизацията на TTR.11
Дизайн на проучването: Едногодишно открито проучване с едно рамо. Пациентите с не-Val30Met мутация са приемали VYNDAQEL 20 mg веднъж дневно. Първична крайна точка: Стабилизация на TTR на седмица 6 спрямо изходното ниво (n = 19). Вторични крайни точки: безопасност и поносимост на VYNDAQEL при пациенти с ATTR-PN с не-Val30Met мутация и стабилизация на TTR на месец 6 спрямо изходното ниво (n = 18) и на месец 12 спрямо изходното ниво (n = 17).
ATTR = транстиретинова амилоидоза; ATTR-PN = транстиретинова амилоидна полиневропатия; TTR = транстиретин.
Научете повече Ролята на TTR
Източници:Sekijima Y. Transthyretin (ATTR) amyloidosis: clinical spectrum, molecular pathogenesis and disease-modifying treatments. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2015;86(9):1036-1043.Coelho T, Merlini G, Bulawa CE, et al. Mechanism of action and clinical application of tafamidis in hereditary transthyretin amyloidosis. Neurol Ther. 2016;5(1):1-25.Bulawa CE, Connelly S, DeVit M, et al. Tafamidis, a potent and selective transthyretin kinetic stabilizer that inhibits the amyloid cascade. Proc Natl Acad Sci USA. 2012;109(24):9629-9634.Clinical Study Report for Protocol PF-06291826. New York, NY: Pfizer Inc; August 2018.Donnelly JP, Hanna M. Cardiac amyloidosis: an update on diagnosis and treatment. Cleve Clin J Med. 2017;84(12 Suppl 3):12-26.Adams D, Cauquil C, Labeyrie C, Beaudonnet G, Algalarrondo V, Theaudin M. TTR kinetic stabilizers and TTR gene silencing: a new era in therapy for familial amyloidotic polyneuropathies. Expert Opin Pharmacother. 2016;17(6):791-802.Monteiro C, Martins da Silva A, Ferreia N, et al. Cerebrospinal fluid and vitreous body exposure to orally administered tafamidis in hereditary ATTRV30M (p. TTRV50M) amyloidosis patients. Amyloid. 2018;25(2):120-128.Johnson SM, Connelly S, Fearns C, Powers ET, Kelly JW. The transthyretin amyloidoses: from delineating the molecular mechanism of aggregation linked to pathology to a regulatory-agency-approved drug. J Mol Biol. 2012;421(2-3):185-203.Coelho T, Maia LF, da Silva AM, et al. Tafamidis for transthyretin familial amyloid polyneuropathy: a randomized, controlled trial. Neurology. 2012;79(8):785-792.Merlini G, Plante-Bordeneuve V, Judge DP, et al. Effects of tafamidis on transthyretin stabilization and clinical outcomes in patients with non-Val30Met transthyretin amyloidosis. J Cardiovasc Trans Res. 2013;6(6):1011-1020.Clinical Study Report for Protocol Fx-005. New York, NY: Pfizer Inc; May 2011.Maurer MS, Elliott P, Merlini G, et al. Design and rationale of the phase 3 ATTR-ACT clinical trial (tafamidis in transthyretin cardiomyopathy clinical trial). Circ Heart Fail. 2017;10(6):e003815.Clinical Study Report for Protocol Fx-1A-201. New York, NY: Pfizer Inc; 2011.

▼Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото установяване на нова информация относно безопасността. От медицинските специалисти се изисква да съобщават всяка подозирана нежелана реакция чрез Изпълнителна агенция по лекарствата, ул. „Дамян Груев” № 8, 1303 София, Teл.: +359 2 8903417, уебсайт: www.bda.bg.
Vyndaqel 20 mg меки капсули (tafamidis meglumine)/ Vyndaqel 61 mg меки капсули (tafamidis)
Лекарствен продукт по лекарско предписание. Моля, прочетете кратката характеристика на продукта, преди да предпишете VYNDAQEL. Актуалната КХП на VYNDAQEL е достъпна на уебсайта на Европейската агенция по лекaрствата: https://www.ema.europa.eu.
Vyndaqel® e търговска марка на Pfizer и/или нейните клонове.
 

PP-VYN-BGR-0031, февруари 2024

Съобщете за нежелана лекарствена реакция тук

 

Може също да съобщите за подозирани нежелани лекарствени реакции, нежелани събития и всяка друга информация, свързана с безопасността на продуктите на Пфайзер, на телефон: 02 9704333

PfizerPro АкаунтPfizerPro Account

За да получите достъп до материали, ресурси и да получавате информация за продуктите и ваксините на Пфайзер.

ВходРегистрацияАкаунтИзход

Информацията, предоставена в този уеб сайт, е предназначена само за медицински специалисти в България. Ако не сте медицински специалист и се нуждаете от достъп до информация, моля посетете сайта на Изпълнителната агенция по лекарствата http://www.bda.bg/.

 

Предоставено за Вас от Пфайзер Люксембург САРЛ Клон България, Бул. Цариградско шосе 115М, сграда D, етаж F, София 1784, България.

 

 

© Пфайзер Люксембург САРЛ Клон България, дата на изработка: юли 2023 г. Всички права запазени

 

 

PP-UNP-BGR-0068 ноември 2023 г.
Излизате от сайта на Pfizer
​
Излизате от сайта нa Pfizer. Линковете към външни сайтове са предоставени за информация на нашите посетители. Pfizer не отговаря за съдържанието на външни сайтове, които не са собственост и не се поддържат от Pfizer.
 
PP-UNP-BGR-0068, ноември 2023