Информацията, предоставена в този уеб сайт, е предназначена само за медицински специалисти в България

Search

Menu

Close

ВходИзход
Продукти на ПфайзерТерапевтични областиМедицинско съдържаниеМатериали и медиен центърМатериали и медиен центърСъбитияМатериали за свалянеВидеоКонтактиКонтактиСвържете се с насМедицинска информация

Ще намерите информация за докладване на нежелани лекарствени реакции в края на страницата
Повече за VyndaqelПовече за ATTR-CM Важността на ранното диагностициранеСуспекцияДиагностициранеДиагностична диаграмаПовече за ATTR-PN Важността на ранното диагностициранеИнформираностМултидисциплинарен подход Дизайн на проучванетоДизайн на проучването при ATTR-PN Ефикасност и БезопасностATTR-PN Пилотни данни за ефикасностДългосрочна ефикасностЕдикасност при различните мутацииДългосрочна преживяемостПрофил на безопасност ДозировкаДозировка при ATTR-PN Механизъм на заболяването/Механизъм на действиеATTR-CM Роля на TTR Механизъм на заболяването ATTR-CMМеханизъм на действие при ATTR-CMATTR-PN Механизъм на заболяването ATTR-PNМеханизъм на действие при ATTR-PN РесурсиСъбитияМатериалиВидеа

Ранното диагностициране и начало на лечение на ATTR-CM са много важни за удължаване продължителността на живот1

ATTR-CM е недостатъчно диагностицирана причина за сърдечна недостатъчност2,3

Заболяването се влошава при продължително отлагане на амилоид, което води до нарушения на органните функции, значимо понижение на качеството на живот и смърт.2,4

Навременната диагноза и начало на лечение са важни.

Нормално, здраво сърце сравнено със сърце със задебелени стени в резултат на ATTR-СМ

 Нормално, здраво сърце С илюстративна цел. Сърце при ATTR-СМ С илюстративна цел.

След поставяне на диагнозата медианата на преживяемостта на нелекуваните пациенти с ATTR-CM е ~2 до 3,5 години4

Доказано е, че времето за поставяне на диагноза ATTR-CM е:

6.1 години при див тип5              5.7 години при наследствената форма5

6.1 years for wild-type5
5.7 years for hereditary5

Своевременното диагностициране и лечение на ATTR-CM удължава медианата на продължителността на живот с 5,46 години (див тип) и 7,76 години (наследствена форма) спрямо продължителността на живот при късно поставена диагноза.6
Важно е клинично да се разграничат ATTR и AL5,7

Въпреки че има множество протеини, които могат да причинят амилоидоза, 98% от диагностицираните случаи на сърдечна амилоидоза до момента се дължат на фибрили, съставени от AL или ATTR8

 wtATTR-CM

wtATTR-CM е резултат от свързани с възрастта промени в стабилността на TTR протеините:2,3,9,11,12

  • ​​​​​​Идиопатично заболяване. Не се счита за наследствено заболяване
  • Среща се най-често при хора в напреднала възраст, като средната възраст в момента на диагностициране е >60 г.
  • Съставлява по-голямата част от случаите на ATTR-CM

Възможни симптоми при пациенти с wtATTR-CM:

  • ​​​​​Сърдечна недостатъчност3,12,13
  • Сърдечни аритмии, по-конкретно предсърдно мъждене3,4,12,13
  • Анамнеза за ортопедични прояви, например двустранен синдром на карпалния тунел, лумбална спинална стеноза и/или руптура на сухожилието на бицепса14-16
~3.5 години
Медиана на преживяемост
След поставяне на диагнозата медианата на преживяемост на нелекуваните пациенти е приблизително 3,5 години.4

~ 60% от пациентите имат синдром на карпалния тунел като ранна проява

~ 60% от пациентите с wtATTR-CM имат синдром на карпалния тунел 5 до 7 години преди начало на сърдечните прояви/сърдечната недостатъчност.17,18
hATTR-CM

hATTR-CM се дължи на мутация в TTR гена9
​​​​​​
hATTR-CM се унаследява автозомно-доминантно, което означава, че за предаване на мутацията е достатъчен само един роднина, носител на мутацията.19

При около 75% от пациентите с hATTR-CM заболяването се проявява с признаци на кардиомиопатия20

Синдромът на карпалния тунел се среща често и може да бъде първоначален симптом при повече от 30% от пациентите с hATTR-CM. Симптомите на кардиомиопатия възникват при прогресия на заболяването.21

Данните за пенетрантността са силно хетерогенни в зависимост от фенотипа, генотипа и факторите на средата.22

Кратък преглед на hATTR-CM

Характеристики на пациентите:

  • Мъже и жени3
  • Симптомите може да възникнат още на 50-60-годишна възраст23*

Прогноза

  • След поставяне на диагнозата медианата на преживяемост на нелекуваните пациенти е ~2 до 3 г.4

Често срещани характеристики, които може да са налице при пациентите с hATTR-CM:

  • Сърдечна недостатъчност3
  • Вегетативна дисфункция3,23
  • Анамнеза за двустранен синдром на карпалния тунел3
  • Периферна дисфункция3

Диагностициране на сърдечно засягане (посредством измерване на NT-proBNP):

  • Повишените серумни нива на NT-proBNP може да са показател за сърдечно засягане24
Много е важно ранното диагностициране на сърдечно засягане при hATTR-CM.
Ако не бъде лекувано, заболяването може да доведе до нежелани резултати, включително по-висок риск от смърт.24
След като пациент бъде диагностициран с hATTR-CM е необходима своевременна генетична консултация и изследване на роднините му.25
Целенасоченият подход дава възможност за диагностициране на заболяването при появата на първия симптом.25
Възрастта на проява е различна в зависимост от причиняващата мутация и географския регион.
AL = имуноглобулинова лековерижна амилоидоза; ATTR = транстиретинова амилоидоза; ATTR-CM = транстиретинова амилоидна кардиомиопатия; hATTR-CM = наследствена транстиретинова амилоидна кардиомиопатия; NT-proBNP = N-терминален про-B-тип натриуретичен пептид; TTR = транстиретин; wtATTR-CM = див тип транстиретинова амилоидна кардиомиопатия.
Напред: Суспекция на ATTR-CM
Източници:Elliott P, Drachman BM, Gottlieb SS, et al. Long-term survival with tafamidis in patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy. Circ Heart Fail. 2022;153e008193:1-8.Witteles RM, Bokhari S, Damy T, et al. Screening for transthyretin amyloid cardiomyopathy in everyday practice. JACC Heart Fail. 2019;7(8):709-716. doi:10.1016/j.jchf.2019.04.010Maurer MS, Hanna M, Grogan M, et al. Genotype and phenotype of transthyretin cardiac amyloidosis: THAOS (Transthyretin Amyloid Outcome Survey). J Am Coll Cardiol. 2016;68(2):161-172. doi:10.1016/j.jacc.2016.03.596Maurer MS, Elliott P, Comenzo R, Semigran M, Rapezzi C. Addressing common questions encountered in the diagnosis and management of cardiac amyloidosis. Circulation. 2017;135(14):1357-1377. doi:10.1161/CIRCULATIONAHA.116.024438Rozenbaum MH, Large S, Bhambri R, et al. Impact of delayed diagnosis and misdiagnosis for patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM): a targeted literature review. Cardiol Ther. 2021;10(1):141-159. doi:10.1007/s40119-021-00219-56Rozenbaum MH, Large S, Bhambri R, et al. Estimating the health benefits of timely diagnosis and treatment of transthyretin amyloid cardiomyopathy. J Comp Eff Res. 2021;10(11):927-938. doi:10.2217/cer-2021-00711Rapezzi C, Merlini G, Quarta CC, et al. Systemic cardiac amyloidoses: disease profiles and clinical courses of the 3 main types. Circulation. 2009;120(13):1203-1212. doi 10.1161/CIRCULATIONAHA.108.843334Garcia-Pavia P, Rapezzi C, Adler Y, et al. Diagnosis and treatment of cardiac amyloidosis. A position statement of the European Society of Cardiology Working Group on Myocardial and Pericardia! Diseases. Eur J Heart Fail. 2021;23(4):512-526. doi:10.1002/ejhf.2140 Benson MD, Buxbaum JN, Eisenberg DS, et al. Amyloid nomenclature 2018: recommendations by the lnternabonal Society of Amyloidosis (ISA) nomenclature committee. Amyloid. 2018;25(4):215-219. doi:10.1080/13506129.2018.1549825Donnelly JP, Hanna M. Cardiac amyloidosis: An update on diagnosis and treatment. Cleve Clin J Med. 2017;84(12)(suppl 3):12-26. doi:10.3949/ccjm.84.s3.02Ruberg FL, Grogan M, Hanna M, Kelly JW, Maurer MS. Transthyretin amyloid cardiomyopathy: JACC state-of-the-art review. J Am Coll Cardiol. 2019;73(22):2872-2891. doi:10.1016/j.jacc.2019.04.003Connors LH, Sam F, Skinner M, et al. Heart failure resulting from age-related cardiac amyloid disease associated with wild-type transthyretin: a prospective, observational cohort study. Circulation. 2016;133(3):282-290. doi:10.1161/CIRCULATIONAHA.115.018852Pinney JH, Whelan CJ, Petrie A, et al. Senile systemic amyloidosis: clinical features at presentation and outcome. J Am Heart Assoc. 2013;2(2):e000098. doi:10.1161/JAHA.113.000098Nakagawa M, Sekijima Y, Yazaki M, et al. Carpal tunnel syndrome: a common initial symptom of systemic wild-type ATTR (ATTRwt) amyloidosis. Amyloid. 2016;23(1):58-63. doi:10.3109/13506129.2015.1135792Westermark P, Westermark GT, Suhr OB, Berg S. Transthyretin-derived amyloidosis: probably a common cause of lumbar spinal stenosis. Ups J Med Sci. 2014;119(3):223-228. doi:10.3109/03009734.2014.895786Geller HI, Singh A, Alexander KM, et al. Association between ruptured distal biceps tendon and wild-type transthyretin cardiac amyloidosis. JAMA. 2017;318(10):962-963. doi:10.1001/jama.2017.9236Stern LK, Kittleson MM. Updates in cardiac amyloidosis diagnosis and treatment. Curr Oncol Rep. 2021;23(4):47. doi:10.1007/s11912-021-01028-8aus dem Siepen F, Hein S, Prestel S, et al. Carpal tunnel syndrome and spinal canal stenosis: harbingers of transthyretin amyloid cardiomyopathy? Clin Res Cardiol. 2019;108(12):1324-1330. doi:10.1007/s00392-019-01467-1Sekijima Y. Hereditary transthyretin amyloidosis. In: Adam MP, Ardinger HH, Pagon RA, Wallace SE, eds. GeneReviews [Internet]. Seattle, WA: University of Washington; 1993-2019.Rapezzi C, Quarta CC, Obici L, et al. Disease profile and differential diagnosis of hereditary transthyretin-related amyloidosis with exclusively cardiac phenotype: an Italian perspective. Eur Heart J. 2013;34(7):520-528. doi:10.1093/eurheartj/ehs123Kapoor M, Rossor AM, Laura M, Reilly MM. Clinical presentation, diagnosis, and treatment of TTR amyloidosis. J Neuromuscul Dis. 2019;6(2):189-199. doi:10.3233/JND-180371Lahuerta Pueyo C, Aibar Arregui MA, Gracia Gutierrez A, Bueno Juana E, Menao Guillen S. Estimating the prevalence of allelic variants in the transthyretin gene by analysing large-scale sequencing data. Eur J Hum Genet. 2019;27(5):783-791. doi:10.1038/s41431-019-0337-1Rapezzi C, Quarta CC, Riva L, et al. Transthyretin-related amyloidoses and the heart: a clinical overview. Nat Rev Cardiol. 2010;7(7):398-408. doi:10.1038/nrcardio.2010.67Klaassen SHC, Tromp J, Nienhuis HLA, et al. Frequency of and prognostic significance of cardiac involvement at presentation in hereditary transthyretin-derived amyloidosis and the value of N-terminal pro-B-type natriuretic peptide. Am J Cardiol. 2018;121(1):107-112. doi:10.1016/j.amjcard.2017.09.029Conceiçao I, Damy T, Romero M, et al. Early diagnosis of ATTR amyloidosis through targeted follow-up of identified carriers of TTR gene mutations. Amyloid. 2019;26(1):3-9. doi:10.1080/13506129.2018.1556156

▼Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото установяване на нова информация относно безопасността. От медицинските специалисти се изисква да съобщават всяка подозирана нежелана реакция чрез Изпълнителна агенция по лекарствата, ул. „Дамян Груев” № 8, 1303 София, Teл.: +359 2 8903417, уебсайт: www.bda.bg.
Vyndaqel 20 mg меки капсули (tafamidis meglumine)/ Vyndaqel 61 mg меки капсули (tafamidis)
Лекарствен продукт по лекарско предписание. Моля, прочетете кратката характеристика на продукта, преди да предпишете VYNDAQEL. Актуалната КХП на VYNDAQEL е достъпна на уебсайта на Европейската агенция по лекaрствата: https://www.ema.europa.eu.
Vyndaqel® e търговска марка на Pfizer и/или нейните клонове.
 

 Относно ATTR-CM
PP-VYN-BGR-0031, февруари 2024

Съобщете за нежелана лекарствена реакция тук

 

Може също да съобщите за подозирани нежелани лекарствени реакции, нежелани събития и всяка друга информация, свързана с безопасността на продуктите на Пфайзер, на телефон: 02 9704333

PfizerPro АкаунтPfizerPro Account

За да получите достъп до материали, ресурси и да получавате информация за продуктите и ваксините на Пфайзер.

ВходРегистрацияАкаунтИзход

Информацията, предоставена в този уеб сайт, е предназначена само за медицински специалисти в България. Ако не сте медицински специалист и се нуждаете от достъп до информация, моля посетете сайта на Изпълнителната агенция по лекарствата http://www.bda.bg/.

 

Предоставено за Вас от Пфайзер Люксембург САРЛ Клон България, Бул. Цариградско шосе 115М, сграда D, етаж F, София 1784, България.

 

 

© Пфайзер Люксембург САРЛ Клон България, дата на изработка: юли 2023 г. Всички права запазени

 

 

PP-UNP-BGR-0068 ноември 2023 г.
Излизате от сайта на Pfizer
​
Излизате от сайта нa Pfizer. Линковете към външни сайтове са предоставени за информация на нашите посетители. Pfizer не отговаря за съдържанието на външни сайтове, които не са собственост и не се поддържат от Pfizer.
 
PP-UNP-BGR-0068, ноември 2023